- 분류
- 의약
상동재조합 기반 유전자 교정의 효율을 증대시키는 조성물 및 이를 이용한 방법
유전질환은 다수의 경우 특정 유전자의 돌연변이로 인해 발생하며, 이러한 변이는 대개 유전자의 정상 기능을 저해하는 방향으로 작용함.
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TRL09
사업화
- 본격적인 양산 및 사업화 단계
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TRL08
시작품 인증/표준화
- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
- 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
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TRL07
Pilot 단계 시작품 신뢰성 평가
- 시작품의 신뢰성 평가
- 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
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TRL06
Pilot 단계 시작품 성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
- 시작품 성능평가
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TRL05
시제품 제작/ 성능평가
- 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
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TRL04
연구실 규모의 부품/시스템 성능평가
- 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
- 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
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TRL03
연구실 규모의 성능 검증
- 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
- 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
- 모델링/설계기술 확보
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TRL02
실용 목적의 아이디어/특허 등 개념 정립
- 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
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TRL01
기초 이론/실험
- 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계
기술설명
- 기술개요 및 핵심내용
- ᛫ 유전질환은 다수의 경우 특정 유전자의 돌연변이로 인해 발생하며, 이러한 변이는 대개 유전자의 정상 기능을 저해하는 방향으로 작용함.
᛫ 따라서 유전자 교정 기술을 이용한 치료 전략에서도 단순 유전자 녹아웃(knock out)으로 병증을 개선할 수 있는 경우는 제한적이며, 원인 돌연변이를 야생형 서열로 정밀하게 복원·치환하는 접근이 핵심임.
᛫ 본 기술은 유전자 가위로 DNA 이중가닥 절단(DSB)을 유도한 뒤, 세포가 선택하는 수선 경로를 “오토파지(autophagy) 기반으로” 재편하여 상동재조합 기반 수선(Homology-directed DNA repair, HDR)이 우세하게 진행되도록 유도하는 기술임.
᛫ 즉, 세포 또는 동물에서 오토파지 활성을 증가시키면 DNA 손상 반응 및 수선 네트워크가 HDR 친화적으로 조절되어, DNA template를 이용한 정밀 교정(정확한 서열 교체)의 효율이 유의하게 향상됨. 이를 통해 질환 유발 돌연변이를 표적 위치에서 정확히 교정하는 정밀 유전자 치료의 실현 가능성을 높일 수 있음.
- 기존기술한계점
- ᛫ 상동재조합 기반 DNA 수선(HDR)은 비상동말단연결(NHEJ) 대비 기본 활성과 발생 빈도가 낮아, 유전자 가위로 DNA 이중가닥 절단(DSB)을 유도하더라도 정밀 교정 효율이 전반적으로 매우 낮다는 한계가 있음.
- 본 기술차별점
- ᛫ 오토파지를 세포에 유도함으로써 유전자 가위에 의한 상동재조합 유전자 교정 효율을 현저히 증대하여 기존의 상동재조합 효율 증대 기술의 한계점을 극복
᛫ 정확하고 효율적인 유전자 교정을 가능하게 하여 생명 과학 연구, 유전자 치료 및 신약 개발 등의 다양한 분야에서 유용하게 활용 가능
- 관련시장 및 적용분야
- 유전자 교정 효율증대를 통한 맞춤형 유전자 치료제 개발
2024년 103억 달러 ⇀ 2030년 182억 달러 (연평균성장률 18.9%)
응용분야: 유전자 치료제
적용분야: 유전질환 치료제 2025년부터 매년 10-20개의 새로운 유전자 치료제 승인 예상됨